Il Centro di Medicina Rigenerativa di Modena salva la vita ai "bimbi farfalla"

Il Centro di Medicina Rigenerativa di Modena salva la vita ai "bimbi farfalla"

News09/11/2017
Fonte: 
Repubblica

L'epidermolisi bollosa è una grave malattia genetica. Michele De Luca, responsabile del team di ricercatori del Laboratorio della Rete Alta Tecnologia dell'Emilia-Romagna, racconta al TG1 e Repubblica, come nel Centro di Medicina Rigenerativa“Stefano Ferrari” può essere curata

Hassan, bimbo farfalla, aveva 7 anni. Oggi corre e gioca a pallone, ma nel 2015 era in un letto d'ospedale a Bochum con il corpo fasciato come una mummia. Era stato dato per spacciato. Nel 2015, due anni dopo essere scappato dalla Siria con i genitori e approdato in Germania, la sua malattia si era aggravata. L'epidermolisi bolllosa è causata dal difetto di un gene. L'epidermide, in mancanza di una proteina, non si lega al derma sottostante e la pelle si sfarina, cade. Proprio come le ali di una farfalla. "Quando Hassan aveva una settimana, i medici in Siria ci avevano comunicato la diagnosi. Avevano aggiunto che non esistevano cure" racconta il padre.

A ottobre del 2015, mentre Hassan è in fin di vita con l'80% del corpo privo di pelle, piagato da febbre e infezioni, sedato per lenire il dolore, ridotto a 17 chili, nutrito solo con la flebo, a Modena Michele De Luca e Graziella Pellegrini si affrettano per salire su un jet affittato per l'emergenza, destinazione Bochum. In mano, i due ricercatori del Centro di Medicina Rigenerativa dell'università di Modena e Reggio Emilia (Laboratorio della Rete Alta Tecnologia dell'Emilia-Romagna) hanno un contenitore per il trasporto degli organi.

Dentro c'è la combinazione di due delle tecniche più pionieristiche della medicina moderna: cellule staminali e terapia genica. Messe insieme, hanno permesso di ricostruire in laboratorio la pelle di Hassan, ma con il gene corretto. Quei lembi di epidermide - 4100 centimetri quadri per il momento, la metà della superficie perduta - sono l'unica speranza. Vengono portati in sala operatoria appena in tempo per tentare l'intervento.

Poche settimane prima, dall'ospedale tedesco era arrivata a Modena la telefonata di uno dei chirurghi del bambino, Tobias Rothoeft. "Noi ci siamo sentiti di provare" racconta De Luca. "Da quel momento, per tre mesi, tutti qui al Centro abbiamo lavorato a testa bassa per quell'unico scopo".

Dopo l'operazione, per sperare che la pelle attecchisca è necessario che Hassan resti immobile. Nelle sue fasce da mummia viene mantenuto in anestesia totale per una settimana. Al risveglio delira. "Ma quando, all'ottavo giorno, siamo tornati a Bochum per togliere le bende, ci siamo accorti che l'epidermide aveva attecchito" racconta De Luca. "Non piccoli frammenti qua e là. Tutto il trapianto stava funzionando. E' stata un'emozione".

Altri 3000 centimetri quadri vengono trasportati in Germania a novembre 2015. Sempre con lo stesso contenitore, ma questa volta con un volo normale: Hassan sta meglio, è senza febbre, viene tenuto sveglio dopo l'intervento. Un terzo passaggio in sala operatoria avviene a gennaio 2016, per gli ultimi 1400 centimetri quadri. A febbraio il bambino viene dimesso, dopo sette mesi e mezzo di ospedale.

A marzo riprende la scuola elementare a Munster, dove la famiglia si stava faticosamente integrando. Alla storia di Hassan, risalito alla vita grazie alla scienza, oggi la rivista Nature dedica una serie di articoli e in un editoriale. "Lui parla arabo e tedesco, non siamo riusciti a comunicare a parole" racconta De Luca. "Ma quando mi ha visto la prima volta mi ha sorriso. E in quel sorriso c'era tutto".

"Nella ricostruzione dell'epidermide con le staminali per gli ustionati abbiamo trent'anni di esperienza. Anche a distanza di tempo, in genere non ci sono problemi" spiega De Luca, che di questa tecnica è il pioniere nel mondo. "Prima del bambino avevamo trattato altri due pazienti, ma con superfici di epidermide molto ridotte. Gli interventi erano andati bene, ma non avevano inciso molto sulla qualità di vita. Ora siamo pronti per tentare nuove sperimentazioni.
Nel caso di Hassan sapevamo che il difetto riguardava un gene chiamato Lamb3. Per altre forme della malattia ci muoveremmo su un terreno più incerto, ma siamo pronti a provare
".

Di epidermolisi soffrono 1.500 persone in Italia e 500mila nel mondo. Il 40% non supera l'adolescenza. La tecnica è consistita nel prelevare un frammento di pelle sana dal bambino. Da lì sono state estratte le cellule staminali. Un virus assemblato in laboratorio ha infettato le cellule, inserendo nel loro genoma una copia di Lamb3 corretta. Le staminali a quel punto sono state lasciate proliferare. In 4 settimane hanno formato dei lembi di ampiezza sufficiente per il trapiano.

Il ricercatore ci tiene a ricordare che tutti i costi sono stati sostenuti dalla Regione Emilia Romagna, dal Centro di Medicina Rigenerativa Stefano Ferrari dell'università di Modena, dall'azienda biotech Holostem Terapie Avanzate e dalla Fondazione Cassa di Risparmio di Modena.